Кожные трансплантаты, выполненные с использованием технологии редактирования генов CRISPR, не позволяют развиваться диабету у мышей, и учёные утверждают, что эти свойства искусственной кожи могут оказаться полезными и в лечении людей.

В ходе исследования с целью проверки концепции учёные Чикагского университета отредактировали стволовые клетки новорождённых мышей для контролируемой выработки глюкагоноподобного пептида 1 (GLP-1). Этот гормон стимулирует синтез инсулина поджелудочной железой при сохранении необходимого уровня глюкозы в крови. Затем генетически модифицированные кожные трансплантаты пересаживали мышам, находившимся на диете с высоким содержанием жиров, чтобы вызвать ожирение. У этих мышей менялась на противоположную резистентность к инсулину, и их вес был вполовину меньше, чем у мышей без пересаженной кожи.

Ожирение является одним из основных факторов риска, которые могут вызывать заболевание диабетом типа 2 с высокой резистентностью к инсулину. По словам руководителя исследования, искусственная человеческая кожа, изготовленная из стволовых клеток, может использоваться для лечения людей с этим заболеванием.

Искусственная кожа используется для лечения пациентов с ожогами на протяжении десятилетий. Но по мере развития технологий до такой степени, что теперь можно выращивать кожу в лабораторных условиях, исследователи занялись поиском способов её применения для лечения других заболеваний. Исследователи утверждают, что теперь они имеют возможность изучать использование различных модифицированных генов трансплантатов для лечения различных заболеваний.

Орегонский университет здоровья и науки (OHSU) в Портленде впервые в Соединенных Штатах применил технологию, которая позволяет изменять гены в человеческом эмбрионе, сообщил ресурс MIT Technology Review.

По словам источников, знакомых с научными результатами, исследования, проведённые Шухратом Миталиповым из Университета здоровья и науки штата Орегон, включали в себя изменение ДНК в большом количестве одноклеточных эмбрионов с помощью технологии редактирования генов CRISPR.

Хотя ни одному из эмбрионов не дали развиваться в течение более чем нескольких дней — и никогда не было никакого намерения имплантировать их в матку — эксперименты являются важной вехой в том, что может оказаться неизбежным путём к рождению первого генетически модифицированного человека.

Путём изменения кода ДНК человеческих эмбрионов ученые смогут удалять или исправлять гены, которые вызывают наследственные заболевания, например бета-талассемию. Этот процесс называется «инженерией зародышевой линии», потому что любой генетически модифицированный ребёнок затем передаст изменения последующим поколениям через свои собственные зародышевые клетки.

Отметим, что некоторые страны подписали конвенцию, запрещающую подобны исследования из-за опасений, что их результаты могут быть использованы для создания так называемых «детей на заказ».

Некоторые критики говорят, что эксперименты с зародышевой линией могут открыть шлюзы в новый мир «детей на заказ», спроектированных с генетическими усовершенствованиями. Против такой перспективы выступает целый ряд религиозных и общественных организаций, а также биотехнологических компаний. 

Спустя всего несколько недель после того, как Управление перспективных исследовательских проектов Министерства обороны США (DARPA) объявило о крупных инвестициях в развитие технологий интерфейса мозг–компьютер, им был обнародован ещё один крупный проект.

DARPA сообщило о намерении инвестировать в рамках программы Safe Genes в течение четырёх лет $65 млн в разработки семи команд, которые будут заниматься исследованиями возможности сделать технологии редактирования генов более безопасными, более целенаправленными и потенциально обратимыми. Инвестиции получат исследовательский институт в Кембридже The Broad Institute, Гарвардская медицинская школа, частная клиника в Массачусетсе Massachusetts General Hospital, Массачусетский технологический институт, Калифорнийский университет в Беркли, Калифорнийский университет в Риверсайде и Университет штата Северная Каролина.

У программы три основные технические задачи: разработать процессы, которые позволят более эффективно контролировать редактирование генома в живых системах, разработать контрмеры для защиты целостности генома в популяциях, и исследовать способ удаления инженерных генов из живых систем.

Так как работа DARPA связана прежде всего с национальной безопасностью, легко понять, какие проблемы хочет DARPA решить благодаря реализации этой программы. Ожидается, что в ходе исследований будут разработаны способы, которые помогут обеспечить защиту от биологических технологий, связанных с преднамеренным или случайным злоупотреблением редактированием генов.

Очевидная проблема, связанная с технологией генного драйва, заключается в том, что невозможно узнать о всех последствиях выпуска генетической модификации, например, генетически модифицированных комаров, в окружающую среду до тех пор, пока это не произойдёт. Вот почему DARPA вкладывает такие серьёзные деньги в поиск способов избежания ущерба, который может быть нанесён либо злонамеренно, либо случайно.

Компания Advanced Gene & Cell Technologies, резидент «Сколково», привлекла 44 млн руб. инвестиций на проведение исследований с целью лечения ВИЧ-инфекции.

«Резидент „Сколково“, компания Advanced Gene & Cell Technologies (AGCT, ЭйДжиСиТи), получила первый транш финансирования от венчурного фонда RBV Capital, созданного с участием капитала Российской венчурной компании (РВК) и ГК „Р-Фарм“. Совокупный объём инвестиций составит 44 млн руб. Реализация проекта позволит впервые в России довести до клинической практики технологию геномного редактирования для лечения наиболее тяжёлых и социально значимых заболеваний», — сообщили в пресс-службе фонда «Сколково» Агентству городских новостей «Москва».

Российская биотехнологическая компания AGCT занимается разработкой метода лечения ВИЧ, основанного на редактировании ДНК человека.

«Технология основана на изменении гена корецептора CCR5 (ответственного за проникновение вируса в клетку) в собственных клетках костного мозга пациента. После изъятия из костного мозга и ex vivo редактирования (удаления корецептора CCR5) клетки трансплантируют обратно пациенту, где они дифференцируются в клетки иммунной системы и становятся невосприимчивыми к самым распространённым подтипам ВИЧ. AGCT планирует использовать инвестиции на подготовку пакета доклинических данных для проведения пилотного клинического исследования фазы 1–2», — рассказали в пресс-службе.

Директор фонда RBV Capital охарактеризовал этот проект как рискованный, но очень перспективный. Фонд сотрудничает со стартапами в области био-фармацевтики, био-медицинских технологий и сервисов, биоинформационных технологий, медицинского приборостроения и здравоохранения.

«На мировом рынке пока не продаётся ни одного продукта, который использовал бы технологию редактирования генома. Рынок технологий, устройств и препаратов для генной терапии находится в зарождающемся состоянии, а для инвесторов вкладываться в проекты в новой области — всегда рискованное предприятие. Полученные от RBV Capital средства пойдут на дальнейшую разработку нашей технологии и предклинические исследования, которые рассчитаны на три года», — сообщила директор «ЭйДжиСиТи» Марина Попова, к. м. н., руководитель лаборатории трансплантологии отдела биотехнологий НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии имени Р. М. Горбачёвой. 

 

Отрасль хранения и анализа генетических данных становится всё более перспективной и привлекательной для технологических гигантов. Но пока компании не готовы предложить каждому желающему возможность бесплатно сохранить свой геном, который занимает порядка 150 Гбайт. Впрочем, и большой необходимости в этом пока нет вследствие дороговизны процесса считывания информации ДНК.

Но вскоре место замысловатого лабораторного оборудования может занять достаточно элегантное и лёгкое в обращении устройство Juno от компании Fluidigm. Дизайн этого устройства создан Fuseproject, учреждённой известным шведским дизайнером Ивом Бехаром (Yves Behar), которому обязаны своим обликом консоль Ouya или ноутбук OLPC XO, например. Устройство, как видно, просто в обращении, получило современные способы управления в виде сенсорного экрана, и самое главное — оно быстрое.

Juno использует новую схему, которая позволяет извлекать ДНК, подготавливать гены для чтения и исследовать их в один проход, избавляя исследователей от необходимости участвовать в этом процессе и манипулировать целым набором различных устройств. Достаточно вставить генетический образец, и через три часа уже будет предоставлен результат (вместо обычных пяти и больше часов). К тому же Juno требуется всего 5,5 нанограмм генетического материала, а благодаря одношаговому проходу снижается вероятность загрязнения образцов ДНК.

Компактное и простое в обращении устройство позволит сделать изучение ДНК более доступным и распространённым. Создаваемые сегодня базы данных геномов и коллективная работа учёных по всему миру ускоряют идентификацию генов и исследование их особенностей и взаимосвязи друг с другом. В перспективе это позволит автоматически диагностировать генетические особенности организма человека для определения заболеваний или предрасположенности к ним. Возможно, в отдалённом будущем такие устройства появятся в домах людей и позволят своевременно определять вирусное заражение и рекомендовать необходимые средства лечения.

Хотя Google более широко известна как компания, занятая в области поиска, а также имеющая большое влияние на рынке смартфонов и планшетов благодаря своей универсальной операционной системе Android, поисковый гигант развивает самые необычные технологические направления.

Одним из новых проектов является Google Genomics, призванный сохранить для науки полный геном человека. Правда, компания не может предоставить такую возможность каждому, да и не каждый может оплатить считывание своего генома. Весь набор последовательности нуклеотидов, которые составляют ДНК одного человека, занимает порядка 150 Гбайт. Поэтому на данном этапе Google предлагает сохранять в облаке геном тех, кто готов, если говорить просто, вносить ежегодную плату в размере $25. А в действительности действует довольно сложная система тарификации, призванная удовлетворить нужды всех заинтересованных сторон.  Не исключено, что с применением алгоритмов сжатия на основе подмножества хранящихся в облаке геномов в будущем удастся существенно сократить объём избыточной генной информации на серверах Google.

Генетика — одно из важнейших направлений современной науки. В технологическом отношении за лидерство в этой отрасли помимо Google борются, например, такие известные компании, как Amazon, IBM и Microsoft. Возможность анализировать тысячи, а впоследствии и миллионы геномов, позволит исследователям применять продвинутые алгоритмы и мощные инструменты (которые тоже предлагает Google) для поиска новых лекарств, выявления предрасположенности к различным заболеваниям, причин возникновения рака, болезни Альцгеймера и в других медицинских областях. Кроме того, это позволит объединить усилия учёных в идентификации генов, их взаимосвязи и предрасположенности к пагубным мутациям.

О том, насколько быстро сейчас может наполняться эта база данных, в некоторой степени может служить сообщение Института Брода в Кембридже: в октябре им удалось расшифровывать генетические данные, сопоставимые с полным геномом одного человека, каждые 32 минуты, а за месяц было получено 200 Тбайт такой информации. О доходности этого бизнеса говорит информация Национального института по изучению рака, который заплатил в прошлом месяце $19 млн за перемещение 2,5 Пбайт генетических данных в облако. Они будут размещены в центрах обработки данных Google и Amazon.

В рамках проекта Intel Internship Program талантливые студенты имеют возможность пройти практику в именитой компании и при успешном завершении обучения даже устроиться туда на постоянную работу. Но для особых талантов двери Intel открыты и в более раннем возрасте. Шестнадцатилетний парень Джой Хади (Joey Hudy), даже не закончивший школу, приглашен пройти практику в компании и уже этим летом будет работать над реальными проектами для неё.

Отметим, Джой Хади, несмотря на свой юный возраст, уже успешно проектирует разнообразные устройства на базе платформы Arduino и даже успешно реализовывает их онлайн. В одном из научных соревнований он разработал компьютер, питающийся от солнечной энергии. Также он отмечен и на многих других конкурсах, в одном из которых даже сумел удивить Барака Обаму. Своего нового сотрудника в рамках выступления на выставке CES 2014 представил руководитель Intel Брайан Кржанич (Brian Krzanich).

Издание Brilliant.org недавно назвало Джоя «одним из десяти умнейших детей мира». Интересно отметить, что Джой единственный из стажеров, не имеющий водительских прав. Поэтому доставлять его в офис Intel в Аризоне пришлось матери на своей машине.

Занимающаяся высокими технологиями и их прикладным применением в военной сфере организация DARPA (Defense Advanced Research Projects Agency – Агентство передовых оборонных исследовательских проектов) затеяла очередной грандиозный проект, превосходящий по значимости многие из ранее анонсировавшихся. Поскольку одна из проблем в области кибербезопасности – это определение источника информации или атаки, учёные намереваются решить её путём создания виртуального эквивалента отпечатков пальцев или ДНК. Заложенная в программу "Кибергеном" (Cyber Genome Program) идея – это "революционные технологии киберзащиты и расследований, предназначенные для сбора информации, идентификации, снятия характеристик, представления свойств и взаимосвязей между цифровыми артефактами от ПО, данных и/или пользователей". "Цифровые артефакты" должны идентифицировать компьютеры, КПК, распределённые вычислительные системы, такие как облачные, проводные и беспроводные сети, медиаданные, электронные документы. Согласно описанию DARPA, её программа предусматривает несколько фаз реализации и областей интереса, в рамках которых будет проводиться разработка цифрового эквивалента генотипа, что поможет установить происхождение цифровых артефактов. Другими словами, агентство желает иметь возможность отследить историю любой информации любого типа. Первая конференция по проекту пройдёт уже на этой неделе. Материалы по теме:

• DARPA: снижение интереса подростков к технологиям – это угроза США;
• 40-летие Сети отметили охотой за метеозондами с призом в $40 тыс.;
• IT-байки: Эмуляция мозга: мышка, кошка - кто следующий?.
Источник:
• Federal Business Opportunities

Научный мир несётся вперёд не менее стремительно, чем мир технологий. Регулярно появляются сообщения о прорывах в ходе лабораторных экспериментов. Но если анонсированный производителями электроники нетбук или мобильный телефон однозначно через время окажется на прилавках, то научные открытия могут быть и не приняты обществом, по крайней мере далеко не сразу, и воодушевление от них останется лишь в сознании самих исследователей. Так бывает даже с действительно значительными достижениями, однако есть и исключения. 1. Подтверждён 114 элемент В циклотроне Национальной лаборатории Лоуренса в Беркли (Lawrence Berkeley National Laboratory) учёные столкнули поток ионов кальция с мишенью из плутония, в результате чего образовалась пара атомов химического элемента с порядковым номером (количеством протонов в ядре) в периодической таблице 114 (унунквадий). Это произошло второй раз в истории человечества с 1998 года. Несколькими годами ранее российские исследователи из Объединённого института ядерных исследований в Дубне совместно с Ливерморской национальной лабораторией (Lawrence Livermore National Laboratory, LLNL) подтвердили существование унунквадия синтезом изотопов. Проблема с такими сверхтяжёлыми элементами в том, что они распадаются за доли секунды, а лабораторные установки для получения частиц с достаточным временем жизни буду созданы ещё не скоро. На самом деле, в настоящий момент унунквадий представляет лишь научный интерес. 2. Вакцина от лихорадки денге Ежегодно данное вирусное заболевание поражает около 230 млн человек, а в группе риска находятся 2,5 млрд. Умирают до 5% заболевших. Предварительные испытания нескольких вакцин на людях показали оптимистичные результаты, но окончательные выводы можно будет сделать только к 2012 году. В теории, присутствующие в наиболее многообещающей вакцине протеины от разных видов лихорадки могут "натренировать" иммунную систему распознавать и бороться с вирусом. Четыре тысячи таиландских детей должны получить инъекцию, которая защитит их от всех четырёх типов возбудителей. 3. Определение рака по анализу воздуха Исследователи из Израильского института технологий (Israel Institute of Technology) в Хайфе сконструировали сенсор, выявляющий рак по "запаху". При помощи наночастиц золота проверяется наличие летучих органических химических соединений, выделяемых злокачественными клетками. При контакте с этими веществами электрическое сопротивление чувствительных элементов меняется предсказуемым образом. Устройство может стать своего рода "сигнализацией" раннего оповещения и повысить шансы на выздоровление. Похожей функциональностью обладают также масс-спектрометры, но это достаточно крупные и сложные аппараты. 4. ПО для определения эффектов от лекарств Команда исследователей из Университета Северной Каролины (University of North Carolina) и Калифорнийского университета (University of California) в Сан-Франциско разработала компьютерную программу, позволяющую определять эффект от лекарственного препарата. Алгоритм сравнивает характеристики медикамента с тысячами других и природными химическими соединениями, чтобы спрогнозировать, как он повлияет на физиологию человека. Возможно, выиграют от разработки и фармацевтические компании, ведь на создание и тестирование новых лекарств уходят годы и миллионы. Программное моделирование может ускорить и удешевить процесс. 5. Медузы "двигают" океаны До недавнего времени считалось, что обитатели водных пространств играют незначительную роль в циркуляции масс воды в гидросфере – она словно поглощает возмущения от движений плавников и других частей тела. В реальности же геофизики недооценили мощь так называемого эффекта индуцированного дрейфа жидкости, вследствие которого она словно следует за телом во время его перемещения. Исследования учёных из Калифорнийского технологического института (CalTech) показывают, что медузы оказывают не меньшее влияние на океаны, чем ветры и приливные силы. Но подобные явления вызывают и другие существа, поэтому дальнейшая работа направлена на изучение других видов животных. Это должно помочь составить более точные модели климата. 6. Увеличена продолжительность жизни грызунов После того, как старые мыши получали иммунодепрессант рампамицин, обычно используемый для подавления роста раковых клеток и при пересадке органов, продолжительность жизни грызунов увеличилась на 13 лет по человеческим меркам. Результат был повторён в нескольких лабораториях с разными видами мышей, что доказало отсутствие случайных влияний. Однако неизвестно, может ли рампамицин увеличить продолжительность жизни человека. У этого соединения есть некоторые побочные эффекты, поэтому в ближайшее время продолжатся опыты на животных и исследования механизмов старения клеток. 7. Люси уступает Арди Учитывая возраст найденных в Эфиопии в 1974 году останков австралопитека (Australopithecus afarensis), определённый на уровне 3,2 млн лет, названный Люси (Lucy) скелет считался принадлежавшим первой человекоподобной обезьяне. Но в октябре палеонтологи продемонстрировали кости ардипитека (Ardipithecus ramidus) Арди – прямоходящего примата, жившего более чем за миллион лет до Люси. Как полагают учёные, это предполагаемое ближайшее к общим предкам людей и шимпанзе существо намного меньше похоже на последних, чем ожидалось. Останки обнаружили ещё в 1994 году, и 15 лет понадобилось для поиска в отложениях всех возможных частей и их анализа. Тем не менее, нет окончательной уверенности, что Арди – это представитель той же эволюционной ветви, что и человек. 8. Генная терапия В 2009 году четыре группы исследователей провели успешные курсы лечения добровольцев после многих лет неудач в этой области. В 1999 году 18-летний Джесс Гелсингер (Jesse Gelsinger) умер после экспериментального лечения патологии печени, которая иначе не привела бы к летальному исходу. Это событие стало символом опрометчивости и безответственности среди генетиков. Несколькими годами позже у пятерых детей развилась лейкемия после получения гена, который должен был усилить их иммунную систему. Несмотря на эти трагические случаи многие учёные продолжили работу: появились наночастицы, теоретически способные доставить ДНК и РНК по кровотоку к нужным клеткам, а биологи нашли способ удаления из ДНК структур, ответственных за склонность к заболеваниям. Но наибольший успех принадлежит специалистам, справившимся со слепотой, нарушениями функций мозга, иммунитета и кожи с помощью техник генной терапии. Два пациента с разрушающей мозг адренолейкодистрофией почувствовали улучшения после того, как получили ген, оберегающий миелиновое покрытие нервных клеток. У двенадцати человек с вызывающей слепоту врождённой амаврозой Лебера после генной терапии появились признаки восстановления в одном из глаз. А итальянские исследователи сообщили о 10 пациентах, которые уже восемь лет не страдают тяжёлым комбинированным иммунодефицитом, пройдя процедуру возвращения организму защитных функций. В Университете Вашингтона (University of Washington) путём инъекции производящего пигменты гена исправили дальтонизм у двух взрослых обезьян. В ближайшие годы генная терапия будет тестироваться как средство против наследственных заболеваний, вирусных инфекций и даже высокого уровня холестерина. Материалы по теме: - Самые яркие события 2009 "космического" года;
- Столкновение с Луной окончательно доказало: вода есть;
- 3DNews-2009. Ключевые IT-события года в обзорах нашего сайта.

Исследователи из IBM смогли объединить биоматериал и вычислительную технологию с целью создания нового чипа, который сможет стать основой для быстрого, недорогого персонального анализатора генов. Технология распознавания последовательностей в ДНК включает просверливание нанометровых отверстий в похожих на компьютерные полупроводниковых элементах и помещение в них цепочек ДКН с целью считывания содержащегося в них генетического кода. "Мы объединяем вычислительную биологию и нанотехнологии, чтобы выпустить нечто очень полезное для будущего медицины", - говорит сотрудник IBM Густаво Столовитски (Gustavo Stolovitzky). "ДНК-транзистор" способен быстро и без больших финансовых затрат определить последовательность полного генома отдельного индивидуума. В конечном итоге это поспособствует продвижению биомедицинских исследований и персонализированной медицины. Например, доступ к генетическому коду человека поможет врачам оптимально подходить к вопросам лечения и определять предрасположенность к тем или иным заболеваниям или аллергии на препараты. Частный анализ будет обходиться менее чем в $1000. Для сравнения, первое полное установление последовательности генома, проведённое в рамках проекта Human Genome Project, стоило около $3 млрд на момент завершения в 2003 году. С тех пор предпринимались попытки достигнуть результата за меньшие деньги. Исследователь из Стэнфорда Стивен Квейк (Stephen Quake) недавно продемонстрировал устройство Heliscope Single Molecule Sequencer, которое может прочитать человеческий геном за четыре недели и $1 млн. Существуют также сервисы наподобие 23&me, проводящие тесты ДНК с намного меньшей стоимостью, но они затрагивают лишь небольшую часть, идентифицируя признаки специфических нарушений и аномалий. С высокими расходами связан тот факт, что на данный момент только геномы семи человек были полностью расшифрованы. Если продолжение работ IBM окажется успешным, привилегия станет почти рядовой услугой. ДНК, или дезоксирибонуклеиновая кислота, содержит "инструкции" для развития организма и воспроизводства. В случае людей полный геном включает около 20000 генов в 23 парах хромосом. Учёные из IBM надеются сделать его расшифровку доступной путём использования преимуществ сегодняшней технологии производства чипов. В 200-мм кремниевой пластине исследователи просверлили с помощью электронного микроскопа отверстия шириной 3 нм (в 30 тыс. раз тоньше волоса). ДНК опускаются в подобные нанопоры с контролируемой скоростью. С целью управления этим критически важным параметром было разработано устройство с многослойной структурой из металла и диэлектрика, рассказывает Стив Росснайджел (Steve RossNagel) из нью-йоркской лаборатории IBM . Каждый слой имеет своё точно регулируемое напряжение. Небольшое его значение "ловит" негативно заряженные химические группы фосфаты, разделяющие индивидуальные нуклеотиды – "буквы" генетического кода. Последовательно включая и выключая напряжения, учёные могут передвигать ДНК со скоростью одного нуклеотида на цикл, и это должно позволить прочитать данные с неё. Хотя компания не уточняет время процесса, исследователи говорят о часах. Для моделирования процесса использовался суперкомпьютер Blue Gene. Программное обеспечение способно просчитывать физику десятков тысяч атомов в ДНК и чипе каждую пикосекунду (10^-12 с), а разрабатываемая новая версия сможет моделировать 200 тыс. атомов. Законченный анализатор будет иметь массив нанопор, функционирующих параллельно. В настоящее время IBM подошла к основам, а полноценный прототип можно будет испытать года через три. Текущая задача – замедлить перемещение ДНК в отверстии для точного декодирования. Более того, нужно определить, как именно будет происходить расшифровка, отмечает Столовитски. Один из способов заключается в измерении электрических свойств, таких как ёмкость и проводимость. "Это информация, которую люди хотели бы знать, - говорит о геноме РоссНайджел. – Если бы мы имели достаточно большую базу данных геномов людей, тогда преимущества генетики смогли бы раскрыться. Такой результат может изменить медицину". Материалы по теме: - IBM отмечает 20-ю годовщину управления атомами;
- IBM впервые получила снимок "анатомии" молекулы;
- IT-Байки: Эволюция Человека. Эпизод пятый.